***RNAi 치료제 개발 동향

 

 

[BIO ECONOMY BRIEF] 98호_RNAi 치료제 개발 동향.pdf

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- 이 중 GalNAc conjugate 방법은 최근 FDA 승인된 RNAi 치료제 Givosiran에 적용된 기술로 delivery system 중 완성된 기술로 평가받고 있음.4 현재 GalNAc conjugates 방법은 siRNA 치료제 임상시험에서 5건의 후기임상(임상3상 및 등록심사 단계), 10건의 초기 임상시험(임 상1-2상)에 적용되고 있음.4 [그림 1] GalNAc-siRNA conjugates 작용 기전4 4 RNAi 치료제 개발 동향 RNAi 치료제 임상시험 - 2020년 11월 기준 임상시험 중인 RNAi 치료제는 총 51건으로 나타남.5-7 이 중 승인 건수를 포함한 임상3상 9건, 임상2상 13건, 확인되지 않는 임상현황을 포함한 임상1상 29건으로 확 인됨. 적응증별로 구별하였을 때 내분비계질환을 포함한 심혈관계질환이 15건, 암 13건, 감염 질환 8건, 안과질환 5건, 기타질환 10건으로 분류됨. Alnylam Pharmaceuticals가 가장 많은 10개의 파이프라인을 보유하고 있는 것으로 나타났으며, 이 중 2건은 FDA 품목 승인을 받음. 국내 기업의 경우 Hugel, Olix가 각 1건씩 siRNA 치료제 임상시험 중임(표 2).